王祝华
4月10日，“博鳌乐城真实世界数据研究创新中心”在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区揭牌成立，医院院长和海南省主要负责同志等共同揭牌。这使近日频繁见诸媒体的“真实世界数据研究”再次成为热搜话题。
何为真实世界数据研究？
了解“真实世界数据研究”首先了解三个概念。
首先是“真实世界研究”（简称RWS）是指通过系统收集患者在常规临床医疗或健康维护环境下产生的数据，在预先设定好的研究方案下，经过一系列的研究方法，对数据进行分析和处理，最后比较药品医疗器械等治疗措施的安全性、有效性。
其次是“真实世界数据”，是与患者使用药物以及健康状况有关的、来源于各种日常医疗过程所收集的数据，包括了电子病历、医保索赔、患者报告结果、患者和疾病登记、前瞻性观察研究、生物标志物研究、可穿戴设备和传感器、移动健康数据等。
4月10日，“博鳌乐城真实世界数据研究创新中心”在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区揭牌成立。王祝华摄
“真实世界证据”则指通过真实世界数据开展真实世界研究，通过整理、分析所得到的回答相应临床问题的临床证据。
在临床领域，通常我们将随机对照研究（简称RCT）定义为最高级别的循证证据，经常作为药品审批上市、临床诊疗指南更新的证据。那么，真实世界数据研究有何应用价值?医院院长李为民教授向科技日报记者介绍，根据以往规定，新药获准上市要经过临床试验周期II期、III期等，过程至少需要8——10年。相比之下，真实世界临床数据研究数据来源更多样性，可以评价药械的实际效果和安全性，并可观察到更长期的治疗效果以及不同特征人群的效果，能够大大缩短全球创新药械进入中国市场的时间，为新药械上市开辟新的途径，同时带动我国医疗科技的创新，对卫生经济学具有较高价值。
RWS与RCT两种方法学的对比表
中国工程院院士郑树森肯定了真实世界研究的重要性。他表示，随着进口药械先行先试的深化推行、以及对进口审批新路径的不断探索，未来，中国的疑难杂症患者不出国门，也将能够享受到国际化、一站式、全面性的医疗健康服务，真正与世界一流的医疗资源“零距离”“零时差”。
RWS近些年的发展历程
“真实世界数据的概念最早是在10年以前由我国中医专家引入，后来逐渐扩展到西医和卫生决策领域。”医院中国循证医学中心主任、国家药监局器械审评中心外部审评专家、中国中药协会真实世界研究专委会主委孙鑫告诉科技日报记者，医院研究团队是我国较早开展真实世界数据研究的组织之一。年，联合北大、复旦、协和、华中等十多个科研院所的研究者成立了中国真实数据研究全国联盟。
资料显示，RWS首次在国外论文中使用是在年，文中指出在较大的样本量基础上，根据患者实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。年12月，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案》，并提出利用“真实世界证据取代传统临床试验进行扩大适应症的批准”。年12月，美国FDA发布《真实世界证据方案框架》。
我国于年4月底启动实施中国药品监管科学行动计划，并将真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究列入首批项目。同年9月，国家四部委联合发文支持博鳌乐城先行区发展，并明确提出“开展真实世界临床数据应用研究”。国家药品监督管理局先后明确了真实世界数据应用场景，并支持探索将真实世界数据用于监督决策的可能性和方法学，为医疗器械审评审批制度改革、加速创新产品的尽早上市，提供新的解决方案。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局负责人介绍，乐城先行区面向国外已上市国内未上市的临床急需进口药械产品，在真实临床环境下使用产生数据，经过研究设计、数据采集、信息处理、统计分析及多维度结果评价，加快创新药械在中国注册上市进程。
开辟“快车道”对接先进医疗资源
医药市场是商业和科学的完美融合，商业和科学相辅相成，互相成就。
“临床真实世界数据的应用作为传统临床试验的补充和拓展，是全世界医学研究的一大热土。”国际知名医疗科技公司波士顿科学亚太区首席医务官张明东说。
“真实世界数据研究创新中心”揭牌当日，波士医院共同启动了一次性十二指肠镜EXALTModelD*真实世界数据研究，以期加速这一创新性无菌器械在先行区的落地。
针对该产品在中国开展真实世界数据研究，中国工程院院士、国家消化病临床医学研究中心主任李兆申认为，病人在住院期间或接受医疗操作期间发生的感染是世界性难题。在临床治疗中配备一次性医疗器械将为避免医源性感染带来实质性的改善，为后疫情时期的内镜操作防护提供了新思路、开辟了新途径。他期待此次开展真实世界数据研究，能加快该产品的注册审批流程，让更多的国内病患尽早受益。
在此之前，海南省政府曾召开专题发布会，宣布美国艾尔建公司“青光眼引流管”经国家药品监督管理局审查，获批上市，成为首个使用境内真实世界数据成功上市的医疗器械，标志着真实世界临床数据应用试点工作取得阶段性成果。而早在去年10月份开始，强生治疗白内障的飞秒产品、艾尔健治疗青光眼的引流管以及科利耳的NG声音处理器作为第一批入选真实世界临床数据研究的3个产品，开始数据收集工作。截至年2月，已有30个来自全球各地大型药械厂商创新产品申报开展第二批真实世界临床数据研究，覆盖美国、日本、瑞士、德国、法国、意大利等多个国家地区。
显而易见，支撑跨国医疗公司对我国医疗领域真实世界数据研究投入极大热忱的是中国背后的巨大市场。
孙鑫表示，真实世界临床数据研究是“产学研”联动的最好体现。真实世界数据的作用不只惠及临床，它同时能够基于数据证据用于医疗卫生决策。
李为民表示，要产生高质量真实世界证据既需要完整、准确和可用的数据,还需要通过科学合理的研究设计和数据分析过程,最终回答决策需解决的问题。医院将通过对博鳌乐城“真实世界数据研究创新中心”的人才、设备等投入，为真实世界证据研究持续生产相关技术规范,最终提高我国医疗卫生决策水平。